Ερευνητές αναπτύσσουν νέο σύστημα χορήγησης φαρμάκων για τη γονιδιακή θεραπεία με τη βοήθεια νανοσωματιδίων

Από σελίδα του Πανεπιστημίου Carnegie Mellon, 1 Απριλίου 2003

Οι πανεπιστημιακοί ερευνητές του Carnegie Mellon, στο Pitsburgh, έχουν αναπτύξει ένα νέο σύστημα για να βελτιώσουν τη διανομή γονιδιακού υλικού, η οποία θα μπορούσε να προσφέρει θεραπεία για αρκετές γενετικά μεταδιδόμενες αρρώστιες.

Κάτω από την καθοδήγηση του Prashant Kumta, ενός καθηγητή της επιστήμης των υλικών, της εφαρμοσμένης μηχανικής και της βιοϊατρικής εφαρμοσμένης μηχανικής, οι ερευνητές δημιουργούν νάνο-σωματίδια ικανά για την διανομή φαρμάκων βασισμένων στο DNA στο σώμα των ασθενών, ώστε να θεραπεύσουν αρκετές μορφές καρκίνων και διαφόρων γενετικών νόσων.

"Έχουμε αναπτύξει ένα νέο σύστημα που θα βοηθήσει τους παθολόγους να διανέμουν γενετικά ωφέλιμα φάρμακα σε αρκετά κύτταρα για τη σωτηρία των ασθενών τους", λέει ο Kumta, ο οποίος έχει πατέντα ευρεσιτεχνίας στη διανομή γονιδίων όχι με τη βοήθεια ιών.

Το νέο, μη-προερχόμενο από ιό, σύστημα διανομής γονιδίων σχεδιάζεται για να παρακάμψει τις τρέχουσες μεθόδους της χρησιμοποίησης των ιών στη γονιδιακή θεραπεία, σύμφωνα με τον Charles Sfeir, ενός μέλους της ερευνητικής ομάδας Kumta και καθηγητή της Μοριακής βιολογίας στο πανεπιστήμιο του Pitsburgh.

Οι προκλήσεις που αντιμετωπίζει η ανάπτυξη αποδοτικών και ασφαλών συστημάτων διανομής για τη γονιδιακή θεραπεία  παραμένουν αποθαρρυντικές. Οι περισσότερες αρχικές δοκιμασίες της χορήγησης γονιδίων χρησιμοποίησαν  R-ιούς, αντικαθιστώντας τα επιβλαβή συστατικά τους με γονίδια που προορίζονται να βοηθήσουν στη θεραπεία της νόσου, όπως η μυϊκή δυστροφία, η κυστική ίνωση και ακόμα και ο καρκίνος του εγκεφάλου.

Αλλά η διανομή γονιδίων με τη βοήθεια ιών, ειδικά αυτά που χρησιμοποιούν ένα ρετροϊό, πρέπει να μολύνουν τη μεμβράνη του κυττάρου για να εισαγάγουν εκείνα τα γονίδια για να μπορούν να βοηθήσουν στη θεραπεία της νόσου στα κύτταρα. Αυτοί οι R-ιοί πρέπει να είναι τυχεροί για να τρυπήσουν την εξωτερική σκληρή μεμβράνη των κυττάρων και το κάνουν με έναν πολύ απρόβλεπτο τρόπο. Και σε μερικές περιπτώσεις, η μη προβλεψιμότητα του νέου γονιδίου διακόπτει μια σημαντική θεραπεία, βλάπτοντας έτσι το κύτταρο και ενδεχομένως μπορεί να του προκαλέσει μεταλλαγές που να οδηγούν στον καρκίνο. Μάλιστα είναι δυνατόν να ξυπνήσουν ένα "κοιμισμένο" γονίδιο το ογκογονίδιο. Αυτό το ογκογονίδιο είναι ένα γονίδιο που μπορεί να προκαλέσει μια ανίατη αρρώστια απειλητική για τη ζωή.

Έτσι, οι ερευνητές στο Carnegie Mellon ανέπτυξαν ένα απλό σύστημα διανομής των γονιδίων στα κύτταρα, που χρησιμοποιεί νανοσωματίδια για να κατανείμει DNA στα κύτταρα. Έτσι η γονιδιακή θεραπεία γίνεται ασφαλέστερη για τους ασθενείς. Αυτά τα νανοσωματίδια θα βοηθήσουν να παραδωθεί το σωτήριο DNA αποτελεσματικότερα από τις υπάρχουσες μεθόδους. Τα νανοσωματίδια μπορούν να παραδοθεί σε διάφορες μορφές όπως ενέσιμα ρευστά, δερματικά κομμάτια, κρέμες ή λοσιόν.

Η έρευνα χρηματοδοτείται μέσω μιας επιχορήγησης 1 εκατομμυρίων δολαρίων από το National Science Foundation.